女生極限通勤每天來回6.5小時(shí),漸凍癥新藥美國(guó)獲批,漸凍癥也稱肌萎縮側(cè)索硬化也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,后一名稱英國(guó)常用,法國(guó)又叫夏科病,而美國(guó)也稱盧伽雷病。我國(guó)通常將肌萎縮側(cè)索硬化和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病混用。
美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)了由制藥公司開發(fā)的藥物苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方,用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥俗稱漸凍癥成人患者。該藥物是首款在隨機(jī),安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)中顯著延緩漸凍癥疾病進(jìn)展并能延長(zhǎng)生存期的治療藥物,也是116年以來美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)的第3款漸凍癥治療藥物。
漸凍癥新藥美國(guó)獲批
這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月,美國(guó)食品藥品管理局咨詢委員會(huì)投票結(jié)果,表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后,Amylyx公司遞交了對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的進(jìn)一步分析以及來自其它臨床試驗(yàn)的支持?jǐn)?shù)據(jù),并首次獲得加拿大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)有條件上市。
今年6月,美國(guó)食品藥品管理局通知Amylyx制藥公司,將審查新藥的最后期限延長(zhǎng)至9月29日,以便有更多時(shí)間審查苯丁酸鈉和�；撬岫伎诜潭▌┝颗浞脚R床研究數(shù)據(jù)的額外分析。
美國(guó)食品藥品管理局外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)足以支持其用于治療肌萎縮側(cè)索硬化的上市申請(qǐng)。目前苯丁酸鈉和�；撬岫伎诜潭▌┝颗浞皆跐u凍癥患者中的三期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中,計(jì)劃于2023年底或2024年初完成。
據(jù)漸凍癥協(xié)會(huì)官網(wǎng)介紹,漸凍癥協(xié)會(huì)曾將漸凍癥冰桶挑戰(zhàn)籌得的220萬美元投資于這種藥物的研發(fā),還領(lǐng)導(dǎo)了長(zhǎng)達(dá)數(shù)年的宣傳運(yùn)動(dòng),以使這一療法獲得批準(zhǔn),包括在2020年9月向美國(guó)食品藥品管理局提交了超過5萬個(gè)簽名,呼吁美國(guó)食品藥品管理局批準(zhǔn)該藥物。
肌萎縮側(cè)索硬化癥是上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元和下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷之后,導(dǎo)致包括球部所謂球部,就是指延髓支配的這部分肌肉,四肢,軀干,胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進(jìn)展迅速,半數(shù)以上患者確診后平均生存時(shí)間為3-5年,最后多死于呼吸肌無力導(dǎo)致的呼吸衰竭,下一個(gè)漸凍癥新藥可能也會(huì)很快到來,期待更多漸凍癥創(chuàng)新療法研發(fā)順利,早日來到患者身邊。
要早期診斷肌萎縮側(cè)索硬化,除了神經(jīng)科臨床檢查外,還需做肌電圖,神經(jīng)傳導(dǎo)速度檢測(cè),血清特殊抗體檢查,腰穿腦脊液檢查,影像學(xué)檢查,甚至肌肉活檢。
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